Incluye resumen ejecutivo. En el análisis del mercado y estudio del amplio abanico de enfermos de carácter especial, denominados comúnmente como pacientes de enfermedades raras o infrecuentes ( ER ), tenemos detectado dos misiones en función del cliente al que queramos definir.
Los medicamentos huérfanos son medicamentos no desarrollados ampliamente por la industria farmacéutica por razones financieras y usabilidad, y muchas veces tienen salidas comerciales distintas para lo que fueron creados originariamente Respecto a los pacientes, contribuir a mejorar la situación de personas afectadas por enfermedades minoritarias mediante la mejora del conocimiento y reconocimiento de estas patologías, sus especiales circunstancias y el valor terapéutico y social de los tratamientos específicos para ellas. Respecto a las farmacéuticas, poner a su alcance información finamente depurada de un pool que le permita por un lado sacra más rendimiento a us target de publicidad y por otro lado que les permita desarrollar estudios analíticos de control. - Segmentar y ayudar a los enfermos entre ellos mismos - Ponerlos en contacto con laboratorios para su estudio. El acceso equitativo y rápido a los medicamentos huérfanos autorizados por parte de los afectados por una enfermedad rara es muy heterogéneo y constituye un factor crítico que pone en peligro los esfuerzos realizados para promover su desarrollo. Por ello, es necesario que los medicamentos huérfanos sigan un desarrollo sostenible, aunando esfuerzos para reducir las inequidades geográficas a las que se deben enfrentar los pacientes. Las compañías que actualmente están invirtiendo en I+D para medicamentos huérfanos y ultra-huérfanos suelen ser, en
su mayoría, relativamente pequeñas –hablando en términos de infraestructura– y destinan alrededor de un 25-30% de su beneficio neto a I+D. Estas empresas, mayoritariamente biotecnologías, tienen un impacto macro económico importante en nuestro país (suponen alrededor del 1,2% del PIB) y ofertan empleos de alto valor y cualificación.